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유한양행의 고셔병 치료제 후보물질 YH35995가 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품 지정을 받았다.
유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 YH35995가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 23일 밝혔다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 이은 성과다.
YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동연구를 통해 확보한 후보물질이다. 현재는 유한양행이 단독으로 임상 개발을 진행하고 있다.
EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계의 과학적 자문, 규제 절차 수수료 감면, 허가 이후 10년간 시장독점권 등 인센티브를 받을 수 있다. 미국 FDA 희귀의약품 지정의 허가 후 시장독점권이 최대 7년인 점과 비교하면 유럽의 상업화 유인이 더 크다.
고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀 효소 기능이 저하되며 글루코실세라마이드(Glucosylceramide, GL-1)가 간, 비장, 골수 등 여러 장기에 축적되는 유전성 리소좀 축적 질환이다. 환자에서는 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등이 나타난다. 이 중 만성형 질환인 제3형 고셔병은 신경증상을 동반하지만 해당 표적으로 허가된 치료제가 없어 미충족 수요가 큰 영역으로 꼽힌다.
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YH35995는 글루코실세라마이드 합성효소(Glucosylceramide Synthase, GCS)를 억제하는 경구용 저분자 후보물질이다. GL-1 생성을 줄이는 기질감소치료(Substrate Reduction Therapy, SRT) 계열 치료제로 개발되고 있다.
특히 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB) 투과력을 강점으로 한다. 유한양행은 전임상 연구에서 YH35995가 혈장과 뇌 내 GL-1을 낮추는 효과를 확인했다며 기존 치료제가 도달하기 어려웠던 중추신경계까지 약효를 전달할 가능성을 제시하고 있다.
현재 건강한 성인 남성을 대상으로 한 1상(NCT06517914) 개발이 진행중이다. 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식의 1상으로 단회투여(SAD)와 반복투여(MAD)를 통해 안전성, 내약성, 약동학, 약력학을 평가하고 있다.
유한양행은 지난 5월 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄 2026에서 YH35995의 단회투여 결과를 구연 발표했다. 단회투여시 전반적으로 양호한 안전성 프로파일이 관찰됐고, 중대한 이상반응이나 3등급 이상 약물 관련 이상반응은 보고되지 않았다.
약동학적으로는 용량 증가에 따라 체내 노출이 비례적으로 증가했고 반감기는 약 21~24일로 제시됐다. 약력학적으로는 혈장 GL-1이 용량 의존적으로 감소했으며 일부 용량군에서 목표 GL-1 억제율에 도달한 것으로 발표됐다.
기존 고셔병 치료는 효소대체요법과 기질감소치료가 중심이었다. 효소대체요법은 전신 증상 조절에 효과를 보여 왔으나 중추신경계 증상에는 한계가 있고, 기존 SRT 역시 제3형 고셔병 신경증상 치료 대안으로 자리 잡지는 못했다.
유한양행 김열홍 R&D총괄 사장은 “앞서 FDA ODD 지정과 국제 학회에서의 임상 데이터 공개에 이어 이번 EMA ODD 지정까지, 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 미국과 유럽에서 연이어 확인한 의미 있는 성과”라고 말했다.
이어 “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 덧붙였다.
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